Rare disease diagnostics & research

  1. Healx's CEO wrote in Forbes that AI will play an important role in the discovery of rare disease drugs. Dr. Tim Guilliams is introducing how AI can improve the drug discovery process for rare diseases while complaining that the Rare Diseases Action Plan announced last year by the UK NHS did not mention how AI can improve the drug discovery process. He also argues that more investment is needed and close cooperation between governments, institutions, and academia is needed because rare disease drug discovery will benefit everyone, not only the patients with rare diseases.

    Healx의 CEO가 Forbes에서 희소 질환 치료제 발굴을 위해 AI가 중요한 역할을 할 것이라고 이야기했습니다. Dr. Tim Guilliams는 “영국 NHS에서 작년에 발표한 The Rare Diseases Action Plan에 AI 약물 발굴에 대한 내용이 담기지 않았다”며 아쉬움을 토로하면서, AI를 활용했을 때 희소 질환 치료제 개발이 어떻게 개선될 수 있는지 소개하고 있습니다. 또한 희소 질환 치료제 개발은 희소 질환 환자뿐만 아니라 모두에게 도움이 되기 때문에 더 많은 투자가 필요하고, 정부, 기관, 학계 간 긴밀한 협력이 필요하다고 주장하고 있습니다.
    Original Article: Forbes. England’s Rare Diseases Action Plan Needs AI To Succeed

  1. Since Pfizer launched its first warranty program last year for a lung cancer drug, it has launched a similar program for a rare disorder chronic inflammatory demyelinating polyneuropathy (CIPD) drug. Pfizer announced that they would reimburse patients and their insurance companies up to four times, for a total of $50,000, if a patient's health care provider stop using the drug for clinical reasons.

    화이자가 작년 첫 치료제 보증 프로그램을 폐암 치료제에 적용한 이후, 비슷한 보증 프로그램을 rare disorder chronic inflammatory demyelinating polyneurpathy(CIPD) 치료제에 적용했습니다. 환자의 의료 제공자가 약물 사용을 임상적 이유로 중단한 경우에 최대 4회, 총 $50,000을 환자와 보험사에 돌려줄 것이라고 밝혔습니다.
    Original Article: Fierce Pharma. Pfizer sets up refund program for rare disease drug Panzyga  

  2. Amgen will acquire rare disease drug company ChemoCentryx for $3.7 billion. ChemoCentryx's drugs will help strengthen Amgen's position as a leader in the field of inflammation and nephrology.

    암젠(Amgen)이 희소 질환 치료제 기업인 ChemoCentryx를 37억 달러에 인수합니다. ChemoCentryx의 치료제들은 암젠이 염증및 신장학 분야에서의 선두 기업 위치를 강화하는 데 도움이 될 것으로 보입니다.
    Original Article: Endpoints News. UPDATED: Amgen chief Bradway nabs a rare disease player in $4B buyout as the M&A tempo accelerates

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